В Сеченовском Университете разрабатывают инновационный препарат для лечения наследственной слепоты
В лаборатории молекулярной вирусологии Первого МГМУ разрабатывают геннотерапевтический препарат для лечения синдрома Ашера.
Это наследственное заболевание сетчатки глаза, при котором человек постепенно теряет зрение. Лекарство на основе вирусных векторов доставляет в клетки сетчатки копию гена, «сломанного» при синдроме Ашера, и тем самым останавливает развитие заболевания.
Заболевание характеризуется прогрессирующим снижением слуха и зрения. Сначала у человека ослабевает зрение при слабом освещении, он утрачивает способность ориентироваться в сумерках, затем теряется периферическое зрение. Заболевание продолжает прогрессировать и постепенно приводит к полной слепоте. Лекарства, которое бы останавливало этот процесс, пока нет ни в России, ни в мире.
Разработкой препарата, который поможет людям с синдромом Ашера сохранить зрение, занялись ученые лаборатории молекулярной вирусологии Сеченовского Университета. Лаборатория была создана в 2022 году в рамках программы стратегического академического лидерства «Приоритет 2030». Основное направление ее работы — генная терапия и иммунотерапия.
«Наша лаборатория занимается разработкой и испытанием геннотерапевтических препаратов на основе вирусных векторов, — рассказал заведующий лабораторией Александр Малоголовкин. — В качестве вирусных векторов мы используем безопасные для человека аденоассоциированные вирусы. Они не размножаются в организме и не вызывают заболевание, а являются лишь системой доставки генетического материала в клетки».
Развитие дегенерации сетчатки при синдроме Ашера связано с мутацией определенного гена. Ученые считают, что с помощью аденоассоциированного вектора можно доставить в клетки сетчатки глаза здоровые копии поврежденного гена и остановить прогресс болезни. Исследователи уже отработали технологию получения вирусных векторов, их очистки и концентрирования, а также создали уникальную генетическую конструкцию и «упаковали» ее в вирусные векторы.
Разработку протестировали в лабораторных условиях на клеточной культуре пигментного эпителия сетчатки. Результат показал возможность доставки и работоспособность доставляемой копии гена в клетки. Следующий этап — испытания на лабораторных животных, к которым ученые планируют приступить уже в начале 2024 года.
«Наш геннотерапевтический препарат не вернет зрение пациентам, которые уже его утратили, – подчеркнул Александр Малоголовкин. — Наша цель — разработать лекарство, которое будет замедлять развитие слепоты при синдроме Ашера. Мы надеемся, что перспективность такого лечения еще и в том, что оно сможет полностью остановить потерю зрения у тех, у кого пока нет проявлений этого генетического заболевания. Ведь чем раньше начать применять в будущем такое лечение, тем больше шансов сохранить возможность видеть».
