Лекарство от ВИЧ-инфекции

Ученые из университета Темпл провели ряд испытаний новой генной терапии на грызунах, при помощи геномного редактора CRISPR/Cas9. Данная терапия может очищать инфицированные клетки ВИЧ от вирусных частиц и делать здоровые иммунные клетки невосприимчивыми к вирусу, что может предоставить альтернативу пересадке костного мозга. Генная терапия была протестирована на культурах человеческих иммунных клеток и мышах с хронической формой инфекции ВИЧ, и, как показали результаты, эта терапия способна сдерживать распространение в организме ВИЧ и стабилизировать число Т-клеток. Ученые планируют проводить дальнейшие испытания генной терапии на приматах для улучшения методов доставки и разработки безопасной и при этом действенной методики лечения ВИЧ.

Эта генная терапия полагается на специальные «инструкции», которые заставляют систему редактирования генома вырезать копии вируса из ДНК и вносить мутации в ген CCR5. Такие мутации делают наши незараженные иммунные клетки неуязвимыми для атак вируса и способными бороться с ним. Использование CRISPR/Cas9 полезно в том плане, что он достаточно точен и может изменить лишь несколько символов ДНК, что минимизирует риски побочных эффектов.
По словам ученых, этот метод не представляет опасности для окружающей среды, так как генную терапию можно точно нацелить на нужные клетки организма, предотвращая таким образом возможные побочные эффекты.

Учитывая, что уже четыре человека были полностью излечены от ВИЧ благодаря пересадке костного мозга от донора с мутациями в генах CXCR4 и CCR5, этот новый метод генной терапии может предоставить альтернативу не только более безопасную и эффективную, но и легче доступную для большинства населения.

Первым человеком, излечившимся от ВИЧ и получившим иммунитет к нему, стал Тимоти Браун, известный как «берлинский пациент». Он достиг этого благодаря операции по пересадке костного мозга. Ему последовали «лондонский пациент» из Венесуэлы, Адам Кастильехо, 53-летний «дюссельдорфский пациент» и женщина среднего возраста из США. Все они были избавились от болезни схожим образом.

Изучение генной терапии для лечения ВИЧ является критически важным, поскольку ВИЧ до сих пор остается серьезной медицинской проблемой во всем мире. Он продолжает передаваться через половой контакт, переливание крови и передачу от матери к ребенку во время беременности, родов и кормления грудью. Хотя существует лекарственная терапия, которая может подавлять ВИЧ и развитие СПИДа, пожизненное лечение очень дорого и требует ежедневного приема таблеток. Кроме того, вирус может развивать устойчивость к лекарствам, поэтому разработка генной терапии, способной лечить ВИЧ без необходимости принимать лекарства, является весьма перспективной.

Исследования и разработки в области генной терапии, проводимые учеными, могут привести к значительному прорыву в лечении ВИЧ и других заболеваний, в том числе рака. В недалеком будущем генная терапия может стать важным инструментом в борьбе с различными болезнями и улучшении качества жизни людей.

Автор: Мария Цыганкова